Maladie de Charcot : un nouveau médicament fait renaître l’espoir chez les patients

Chaque année, le diagnostic tombe comme une sentence. En France, près de 8 000 personnes vivent avec la maladie de Charcot, aussi appelée sclérose latérale amyotrophique (SLA). Cette maladie neurodégénérative détruit progressivement les neurones moteurs, entraînant une paralysie inexorable des muscles, jusqu’à ceux qui permettent de respirer, parler ou avaler. À ce jour, aucun traitement ne permet de la guérir. Les seuls sur le marché ralentitissent légèrement son évolution. Mais depuis quelques mois, un nouvel espoir se dessine dans les hôpitaux français.

Au cœur de cette attente : un médicament expérimental baptisé NX210c. Développé par la biotech clermontoise Axoltis Pharma, il est actuellement testé sur 80 patients atteints de SLA dans une quinzaine de centres hospitaliers, dont plusieurs à Lyon et Clermont-Ferrand. L’essai, coordonné par le Dr Émilien Bernard aux Hospices Civils de Lyon, se veut volontairement court et rigoureux. Sur quatre semaines, chaque patient reçoit trois injections hebdomadaires de dix minutes. Deux tiers des volontaires reçoivent le traitement à différentes doses, le dernier tiers un placebo.

Réparer le cerveau pour freiner la maladie

« L’objectif est d’aller vite, sans compromettre la sécurité », explique-t-on du côté des chercheurs. Une stratégie assumée, alors que l’espérance de vie après le diagnostic dépasse rarement cinq ans. La tolérance du produit a déjà été testée lors d’une phase précédente sur des volontaires sains, sans effets indésirables majeurs observés, un point essentiel pour des patients souvent très fragilisés.

Mais qu’a donc de particulier ce NX210c ? Il s’agit d’un peptide, une petite protéine inspirée d’une molécule naturellement produite par le cerveau des bébés lors de la formation du système nerveux. Chez l’adulte, cette substance disparaît, rendant toute réparation neuronale extrêmement difficile. Dans la SLA, un autre phénomène aggrave la situation. La barrière qui protège le cerveau se fragilise, laissant passer des substances toxiques qui accélèrent la destruction des neurones. NX210c agit précisément à ce niveau, en aidant à réparer cette barrière protectrice et en limitant l’inflammation cérébrale.

Lyon et Clermont-Ferrand au cœur de la recherche

Cette approche innovante a valu à la molécule le statut de « médicament orphelin » aux États-Unis, une reconnaissance réservée aux traitements potentiels contre des maladies rares sans solution thérapeutique satisfaisante. Axoltis détient plusieurs brevets autour de cette technologie, née presque par hasard au début des années 2010 dans des laboratoires clermontois.

La recherche ne se fait pas en solitaire. À Lyon, le projet AURALS réunit autour d’Axoltis les Hospices Civils de Lyon, le laboratoire Active Biomarkers (KCAS BIO) et le soutien actif des collectivités locales. L’État et la région Auvergne-Rhône-Alpes participent au financement via le plan France 2030, avec Bpifrance comme opérateur. L’objectif : tester le médicament, mais aussi développer de nouveaux outils de suivi, notamment des biomarqueurs sanguins capables de mesurer plus finement l’évolution de la maladie et la réponse aux traitements.

Ces analyses pourraient permettre d’identifier plus rapidement les patients répondeurs, de détecter une aggravation précoce et, à terme, de personnaliser les prises en charge. « Dans une maladie où chaque jour compte, mieux suivre, c’est déjà mieux soigner », résume un chercheur impliqué dans le projet.

Des résultats attendus en 2026, l’espoir dès aujourd’hui

Pour achever les essais cliniques de phase II, indispensables avant toute autorisation, la société Axoltis vient de lever 18 millions d’euros. Une levée de fonds marquée par une originalité : une partie provient du financement participatif. « Nous espérions 1,5 million d’euros, nous avons finalement réuni 2,3 millions auprès de 700 particuliers », se félicite dans les colonnes du Parisien, le dirigeant. 

Les premiers résultats cliniques sont attendus au printemps 2026. D’ici là, patients, familles et soignants retiennent leur souffle. D’autres pistes, comme des traitements agissant sur le système immunitaire, continuent d’être explorées en parallèle. Mais avec NX210c, c’est peut-être une nouvelle page qui commence à s’écrire pour la maladie de Charcot, portée par une mobilisation scientifique, médicale et régionale sans précédent.