Qu'est-ce que ce médicament pour le cœur en rupture et quelles en sont les conséquences ?

Les patients à risque cardiovasculaire sévère sont dans le flou depuis plusieurs semaines… Et peut-être à plus long terme ? En cause : la rupture de stocks des anti-PCSK9, deux médicaments injectables, commercialisés sous les noms de Praluent (Sanofi) et Repatha (Amgen).

Des médicaments pour le coeur essentiels

Mais qu’est-ce que ces médicaments ? Les anti-PCSK9 s’adressent aux personnes atteintes d’hypercholestérolémie familiale, une maladie génétique entraînant un taux de cholestérol LDL très élevé dès le plus jeune âge. Ils sont particulièrement prescrits aux patients présentant un risque cardiovasculaire majeur et qui ne parviennent pas à stabiliser leur cholestérol, malgré les autres traitements et l'hygiène de vie. Il s’agit aussi souvent de patients déjà victimes d’infarctus et menacés par une récidive.

Car en effet, ces médicaments représentent une avancée considérable : ils permettent de réduire de près de 60 % le cholestérol LDL, le fameux "mauvais cholestérol", véritable ennemi des artères. Ces traitements se présentent sous forme de seringues à s’injecter toutes les deux semaines ou une fois par mois, selon la prescription et le dosage. Pour certains patients, ils constituent souvent la seule option réellement efficace. 

Une pénurie aux raisons floues

Mais alors, comment expliquer cette rupture de stock ? Selon les industriels, la pénurie résulterait d’une explosion de la demande mondiale. Cette augmentation serait particulièrement marquée en France, où elle aurait doublé entre 2023 et 2024. Or, la production de ces biothérapies complexes ne se redéploie pas du jour au lendemain.

Mais en parallèle, un conflit économique oppose les laboratoires et les autorités de santé. La Haute Autorité de Santé (HAS) considère les anti-PCSK9 comme de simples médicaments anti-cholestérol, sans reconnaissance officielle de leur rôle dans la réduction du risque cardiaque. Résultat : un prix fixé trop bas, selon les laboratoires, qui réclament une revalorisation. De son côté, la HAS demande des études confirmant les effets de ces médicaments sur autre chose que le “simple” cholestérol. 

Sanofi a même menacé de retirer le remboursement du médicament en France. Une telle décision serait dramatique pour les malades : le coût du traitement atteint environ 5 000 euros par an, une somme inabordable pour la majorité des patients. Un bras de fer compliqué, dont les vraies victimes sont les malades.

Quelles sont les alternatives ?

Car pour les patients contraints d’interrompre leur traitement, le danger est immédiat : le cholestérol remonte rapidement, multipliant le risque d’infarctus par 10, voire 20. Derrière les chiffres, ce sont des vies déjà fragiles qui se retrouvent brutalement exposées. Plusieurs témoignent d’un sentiment d’abandon et d’une grande angoisse face à cette incertitude thérapeutique.

Des alternatives existent, mais restent peu réjouissantes. En théorie, les statines, les médicaments les plus couramment prescrits contre l’excès de cholestérol, pourraient prendre de nouveau le relais. Mais dans la pratique, nombre de patients ne les tolèrent pas à cause d’effets secondaires tels que crampes, insomnies ou encore douleurs musculaires. Et même lorsque les statines sont supportées, elles n’offrent pas toujours une efficacité suffisante pour les cas les plus sévères. D’autres traitements existent, mais aucun n’atteint la puissance des anti-PCSK9. 

Pour les malades, le risque de rechute cardiaque plane donc au quotidien. Alors, face à cette situation, des associations et des collectifs de patients cardiovasculaires se mobilisent pour alerter les pouvoirs publics. Ils réclament des garanties d’accès et un règlement rapide du conflit entre laboratoires et autorités de santé. Car derrière les négociations financières, ce sont leurs vies qui sont mises en jeu !