Elle a quatre ans lorsqu’un médecin lui découvre un neuroblastome. Une tumeur maligne du système nerveux, fréquente chez le jeune enfant. Après une thérapie anticancéreuse utilisant des cellules immunitaires génétiquement modifiées, la jeune femme s’est débarrassée de cette maladie mortelle. Aujourd’hui, 18 ans la séparent de la première administration du traitement à l’hôpital de Houston, aux États-Unis. Un record jamais obtenu. Cette bonne nouvelle fait l’objet d’une publication dans la revue scientifique Nature le 17 février.
Jusqu’ici, la chimiothérapie et les autres traitements anticancéreux n’ont pas réussi à enrayer cette maladie. "Il s'agit, à ma connaissance, de la rémission complète la plus longue chez un patient ayant reçu une thérapie par cellules CAR-T", déclare le Dr Karin Straathof, de l'University College London, qui n'a pas participé au traitement. "Ce patient est guéri", ajoute-t-elle.
Ces cellules génétiquement modifiées
La thérapie CAR-T n’est pas nouvelle. Elle est utilisée pour traiter certains types de cancers du sang. Mais comment fonctionne-t-elle ? Les médecins prélèvent un échantillon de cellules T, qui font partie du système immunitaire, dans le sang du patient et les modifient génétiquement. L’objectif : cibler et tuer les cellules cancéreuses. Après modification, elles sont réinjectées dans l'organisme pour s’attaquer à la tumeur.
Cependant, jusqu’ici, cette thérapie ne fonctionnait pas sur les tumeurs solides telles que le neuroblastome. Ce type de cancer résiste souvent fortement à l'attaque du système immunitaire, ce qui réduit l'efficacité des cellules T modifiées.
"Ces résultats sont étonnants : obtenir des réponses complètes dans les neuroblastomes avec cette approche est tout à fait inhabituel"
C'est pour cette raison que le professeur Cliona Rooney, du Baylor College of Medicine de Houston, au Texas, et ses collègues sont étonnés de constater qu'une personne atteinte d'un neuroblastome dans son enfance et traitée par cette thérapie dans le cadre d'un essai entre 2004 et 2009 n'a pas rechuté. "Ces résultats sont étonnants : obtenir des réponses complètes dans les neuroblastomes avec cette approche est tout à fait inhabituel", déclare le professeur dans l’étude.
À cette époque, l'équipe du Dr Rooney a traité 11 personnes atteintes de la même maladie dans le cadre de cet essai clinique. Comme pour cette mère de famille, l'un des participants à l’étude n'a montré aucun signe de cancer près de neuf ans plus tard. Mais son abandon de l’étude a rendu le suivi impossible. Les neuf autres participants sont, quant à eux, décédés des suites de leur cancer, ce qui fait de cette jeune femme un cas unique.
La génétique en cause
Alors, comment expliquer cette rémission prolongée ? "C'est la question à un million de dollars, nous ne savons vraiment pas pourquoi", déclare au média New Scientist le Dr Rooney. Les raisons pourraient être liées à la génétique, à l’exposition aux infections ou à des tumeurs plus immunosuppressives et résistantes que d’autres.
Aujourd’hui, l'équipe du professeur Rooney étudie de nouveaux moyens de modifier les cellules afin de traiter un plus grand nombre de personnes. "Nous devons les améliorer et les rendre plus puissantes, sans augmenter les toxicités", explique-t-elle.
