Hypoparathyroïdie : enfin un médicament pour cette maladie chronique méconnue ?

Ne vous fiez pas à son nom, il induit en erreur : l'hypoparathyroïdie n’a rien à voir avec la thyroïde ! “Elle concerne les glandes parathyroïdes, qui tiennent leur dénomination de leur emplacement, accolées derrière la thyroïde”, corrige la Dr Cécile Ghander, endocrinologue à l’hôpital Pitié Salpêtrière de Paris.

Au nombre de quatre, ces glandes produisent de leur propre hormone : la PTH, ou hormone parathyroïdienne. Cette dernière maintient le taux de calcium dans l’organisme, agissant ainsi pour la bonne santé des os, du système nerveux ou même des muscles.

Une baisse de calcium dans l’organisme

Essentielles donc, ces glandes restent pourtant méconnues ! Or, lorsqu’elles sont impactées, elles provoquent une hypoparathyroïdie, c’est-à-dire insuffisance de l’hormone PTH dans l’organisme. Cette maladie touche entre 10 000 et 16 000 personnes en France, dont 75 % de femmes. Elle est parfois d’origine génétique ou liée à une autre pathologie, mais la plupart des cas se produisent lors d’une chirurgie de la thyroïde. “Ce risque ne concerne que 6 à 8 % des opérations, mais il est tout de même bien réel !”, confirme la Dr Ghander.

Que se passe-t-il en cas d’hypoparathyroïdie ? Une baisse des niveaux de calcium dans l'organisme, et tout ce qui va avec : fatigue, fourmis et douleurs dans les membres, articulations rouillées, crampes, difficulté de concentration… Les symptômes vont jusqu’aux crises de tétanie, qui nécessitent une prise en charge en urgence. Si la plupart des cas se résolvent quelque temps après l'opération, certains deviennent chroniques : ils impactent alors le quotidien, la vie sociale et professionnelle, mais aussi la santé mentale !

Des traitements insuffisants ou imparfaits

Le problème ? À ce jour, il n’existe pas de traitement qui cible spécifiquement cette pathologie. En attendant, les patients se voient administrer quotidiennement du calcium et de la vitamine D par voie orale, ou même par transfusion lorsque les taux atteignent un niveau dangereusement bas. Seulement, ce traitement n’est pas efficace pour tous, et il peut entraîner des effets secondaires au niveau des reins, du cœur, ou encore une hypocalcémie, qui nécessite aussi une hospitalisation en urgence.

Certains patients ont également recours à une autre hormone similaire : la parathormone. Or, celle-ci a été créée pour cibler l'ostéoporose : son administration engendre des pics de calcium, ce qui la rend peu efficace pour l’hypoparathyroïdie qui est une insuffisance constante.

Vers une meilleure prise en charge ?

Alors, quelles solutions doivent être envisagées pour lutter contre l’hypoparathyroïdie ? Selon le Dr Cécile Gandher, la prévention est essentielle ! “Bien que les patients soient informés du risque en amont d’une chirurgie, la méconnaissance de ces glandes rend la compréhension encore trop abstraite.”, affirme-t-elle. Et d’ajouter : “Insister davantage sur ce risque permettrait aux patients d’en être plus éclairés au moment de faire leur choix”.

Selon la spécialiste, certaines chirurgies pourraient, et devraient aussi être évitées. “La plupart des nodules à la thyroïde sont bénins. Tant qu'ils ne causent pas de gêne et que leur aspect n’est pas suspect, les patients peuvent vivre avec, sans risque, même lorsqu’ils sont gros”, explique-t-elle. Et d’ajouter : “Pour les réduire, il existe des techniques comme la radiofréquence. Même en cas de cancer de la thyroïde, il est possible de retirer seulement la moitié de l’organe”. Autant de solutions qui diminuent le risque pour les glandes parathyroïdes !

Mais la vraie solution serait la prise de parathormone de manière diffuse, pour maintenir un niveau constant. Et c’est ce qu’est en train d’être mis en place par le laboratoire Ascendis Pharma ! Sa technologie TransCon® agit comme un emballage intelligent autour d’un médicament connu, pour le libérer doucement et précisément là où et quand le corps en a besoin. Déjà administré en milieu hospitalier aux patients réfractaires aux autres traitements, ce nouveau médicament présente pour le moment des résultats très encourageants et des effets secondaires moindres. “Des patients me disent qu'ils ont rajeuni !”, conclut le Dr Cécile Ghander. Bonne nouvelle : il devrait bientôt voir le jour sur le marché !