
Les amateurs de la série américaine Dr House ont sûrement entendu parler de cette maladie rare. Elle revient parmi les diagnostics préférés de ce médecin atypique. Son nom : le lupus. Bien que fictif, ce personnage misanthrope et son équipe d’internes seraient ravis d’apprendre que des chercheurs français ont obtenu des résultats encourageants après l’administration de cellules souches issues du cordon ombilical pour traiter cette manifestation du système immunitaire. Leur étude, publiée le 17 décembre dans la revue The Lancet Rheumatology, cible les patients réfractaires aux traitements immunosuppresseurs.
Pour parvenir à leurs résultats, les équipes du centre de référence des maladies rares de l’hôpital Saint-Louis AP-HP et de l’université Paris Cité ont récupéré des cellules produites à l’University College of London. Elles ont ensuite été administrées en une seule perfusion intraveineuse à huit patients atteints de cette pathologie auto-immune.
Une mise en rémission durable à court terme
"Les résultats cliniques observés ont permis pour certains patients des mises en rémission durables et un bénéfice clinique à court terme. Ces données suggèrent que cette innovation thérapeutique peut avoir un effet précoce sur la stabilisation de la maladie, susceptible de se maintenir au moins un an après l’injection", explique dans un communiqué de l’AP-HP la Professeure Dominique Farge, professeure à l’université Paris Cité et cheffe de service de l’unité de médecine interne des maladies auto-immunes et thérapie cellulaire de l’hôpital Saint-Louis à Paris.
Le critère d'évaluation principal était le taux d'événements indésirables graves au cours des dix premiers jours suivant la perfusion. Les chercheurs n'en rapportent aucun lié au traitement durant la période d'observation.
"Cette étude contribue également à mieux comprendre les mécanismes d’action de ces nouvelles thérapeutiques et donc à définir des tests compagnons permettant de mieux sélectionner et suivre les patients susceptibles de répondre", poursuit la Professeure Karin Tarte, directrice du laboratoire de suivi immunologique des thérapeutiques innovantes du CHU de Rennes, et directrice à l’Inserm.
30 000 Français concernés, dont 90 % de femmes
En France, environ 30 000 personnes sont touchées par cette pathologie du système immunitaire, dont 90 % de femmes. Elle survient par poussées et peut toucher de nombreux organes : cœur, poumons, système nerveux, articulations, peau. La plupart des personnes atteintes de lupus présentent des symptômes modérés touchant principalement la peau et les articulations.
À l’heure actuelle, il n’existe pas de traitement curatif. En fonction du type de symptômes, des corticoïdes, immunosuppresseurs ou immunomodulateurs peuvent être proposés. Un antipaludéen sous le feu des projecteurs pendant le COVID-19, l’hydroxychloroquine, possède des propriétés anti-inflammatoires et permet, quant à lui, de contrôler la maladie au long cours.
Une mortalité élevée dans 15 à 20 % des cas
Si la plupart des patients entrent en rémission grâce aux traitements conventionnels, 15 à 20 % d’entre eux restent résistants et réfractaires. Le risque de complications infectieuses, vasculaires, métaboliques et néoplasiques (formation de tumeurs) liées aux traitements au long cours aggrave le pronostic de la maladie, avec une morbidité et une mortalité élevées.
"Ces premiers résultats encourageants ouvrent la voie à d'autres études contrôlées randomisées conçues pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des injections répétées de cellules souches provenant de différentes sources de tissus dans les maladies auto-immunes sévères, en France et à l’international", conclut la Pr Dominique Farge dans un communiqué. Une lueur d’espoir pour tous les patients sans solution.