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Définition

On entend par biotechnologies toutes les technologies qui utilisent ou qui sont en relation avec le génie génétique (http://www.chu-rouen.fr/ssf/tech/geniegenetique.html) et qu’il est possible de mettre en oeuvre à l’échelle industrielle.

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Le principe de départ des biotechnologies repose sur l’extraction d’un gène afin de produire une protéine spécifique à ce dernier qui sera ensuite administrée à l’Homme.

Depuis, les biotechnologies se sont diversifiées et participent à ce qu’on appelle la thérapie génique (introduction d’un gène chez l’homme pour coder in situ la production d’une protéine), la thérapie cellulaire et la transgénèse animale.

Ces technologies ont d’abord été conçues pour compléter l’arsenal thérapeutique actuel et non pour le remplacer comme on le croit trop souvent à tort.

L’objectif est d’obtenir non plus des molécules « symptomatiques » qui traitent les symptômes, mais des produits ayant une action ciblée sur maladie, ce qui pourrait limiter les effets imprévus des traitements.

Les protéines recombinantes

C’est le décryptage du génome humain, ou génomique, qui devrait permettre de mieux connaître le nombre, la nature et la fonction des gènes de l’homme, qui est à la base des possibles avancées thérapeutiques dans le domaine des biotechnologies.

Ce décryptage correspond à un séquençage du génome et aboutit à une règle :

un gène à une protéine à un médicament. Cette règle ne peut cependant être appliquée de manière systématique car si on connaît le gène correspondant à une protéine altérée, et donc une maladie, cela ne permet pas toujours d’obtenir un médicament spécifique. En effet, les protéines possèdent souvent un mode d’expression et de régulation particulier qui constitue un obstacle majeur à l’utilisation d’un médicament « équivalent » à la protéine altérée.

Si on applique une règle différente : : un gène à une cible à un médicament, on se rapproche du principe de la clé et de la serrure en fabricant le produit chimique (la clé), dont la production est régulée par un gène, qui va interagir avec une cible cellulaire spécifique (la serrure). Il faut alors synthétiser de nombreuses molécules pour trouver la bonne, mais dans ce cas-là il n’est pas certain que l’effet obtenu soit suffisant pour corriger une maladie.

La thérapie génique

La thérapie génique représente une autre voie des biotechnologies. Elle se fonde sur l’utilisation de médicaments à base d’ADN comme agent thérapeutique. Cet agent, l’acide désoxyribo nucléique, constituant fondamental du vivant, n’est pas en soi un médicament. Il agit comme un élément de codage reconnu par la cellule malade. Il induit la production d’une protéine qui guérit la cellule ou la détruit, éliminant ainsi la source de désordres. Ce processus est très complexe et dépend avant tout de la capacité du vecteur à faire pénétrer le gène dans la cellule malade au bon moment.

De quoi s’agit-il ?

Le vecteur est le moyen utilisé pour faire parvenir le gène dans la cellule malade.

En fait, il existe 2 types de vecteurs : ceux qui sont eux-mêmes ADN (les vecteurs plasmidiques) et les vecteurs viraux, qui utilisent des virus dans lesquels on a substitué les gènes d’origine, responsables d’un effet néfaste, par des gènes qui présentent un intérêt thérapeutique.

Il existe plusieurs types de vecteurs viraux en fonction de l’espèce des virus (adénovirus, rétrovirus) et de la capacité du vecteur à faire exprimer le gène introduit dans la cellule sur des périodes de temps plus ou moins longues.

On attend beaucoup de la thérapie génique et des biotechnologies dans la lutte contre le cancer, les maladies d’origine génétique et peut être le SIDA.

Un cadre d’utilisation difficile à cerner

L’utilisation du génome humain pose cependant de réels problèmes éthiques dont la presse et les médias se font presque quotidiennement l’écho.

En effet, le séquençage du génome est réalisé par des institutions publiques et des entreprises privées. Mais la production de thérapeutiques géniques et la maîtrise des biotechnologies restent le fait des industriels privés. Cette cohabitation est un point très critique puisque certaines entreprises privées cherchent à breveter leurs découvertes sur les gènes dans la mesure où c’est le patrimoine de l’humanité qui est en jeu.

On ne sait pas encore de quelle façon et auprès de quelle population ces thérapeutiques coûteuses pourront être utilisées. Il est probable que la société devra assurer la prise en charge des pathologies rares pour lesquelles la thérapie génique sera efficace, ce qui veut dire qu’elle devra payer le traitement d’un nombre restreint de patients avec des médicaments chers.

Enfin, la possibilité de mettre en évidence les prédispositions génétiques de chacun pour une maladie (maladies cardio-vasculaires, diabète, etc.), ce qu’on nomme médecine prédictive, est une source de débats contradictoires sur l’utilisation, notamment par les assurances, de ces données.

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